El Vall de Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y la biofarmacéutica SOM Biotech, con sede en el Parque Científico de Barcelona (PCB), han firmado un acuerdo para desarrollar conjuntamente la fase clínica de un fármaco para la amiloidosis por transtiretina (ATTR).

El punto de arranque de la cooperación será un ensayo de prueba de concepto con 20 voluntarios sanos y pacientes afectados por la variante polineuropática de esta enfermedad, con el objetivo de confirmar la eficacia y seguridad del compuesto denominado SOM0226.

El producto es un fármaco reposicionado desarrollado por SOM Biotech que podría ser efectivo para todas las variantes del ATTR y ha sido designado recientemente medicamento huérfano por la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos.

La amiloidosis asociada a transtiretina es una enfermedad rara, de pronóstico severo e incapacitante, que afecta principalmente el sistema nervioso periférico y miocardio y, en algunos casos, se hereda de padres a hijos.

Es una enfermedad rara que afecta principalmente el sistema nervioso periférico y miocardio y, en algunos casos, se hereda de padres a hijos

La enfermedad se origina cuando el hígado y otras partes del organismo producen la proteína transtiretina mutada, provocando una serie de agregados que se depositan en múltiples órganos. Esta acumulación extraordinaria de origen proteico –conocida como depósitos de amiloide– provoca daños celulares locales que se manifiestan con una variedad de síntomas clínicos, que conducen a la muerte del paciente en un periodo de entre cinco y 15 años, después de sufrir problemas cardíacos y nerviosos importantes.

“Actualmente, en el mercado mundial sólo existe un tratamiento farmacológico para la fase temprana de una de las formas de amiloidosis por transtiretina, la variante polineuropática. Su coste es muy elevado y únicamente tiene la aprobación para Europa, por lo que existe una clara necesidad médica que apoya el desarrollo de nuevos medicamentos para el tratamiento de esta enfermedad», afirma el neurólogo José Gamez, jefe del grupo de investigación del Sistema Nervioso Periférico del VHIR y coordinador de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital Universitario Vall de Hebron, y donde se realizarán las pruebas clínicas.

Alternativa terapéutica

Estudios realizados por SOM Biotech han demostrado que el SOM0226 representa una alternativa terapéutica superior a otros productos en desarrollo. Es un potente inhibidor del proceso amiloidogénico con un innovador mecanismo de acción dual: como estabilizador de la proteína TTR y disruptor de las fibras una vez depositadas en los tejidos (es decir, para la progresión y revierte la enfermedad), que podría ser efectivo para las cuatro variantes de la amiloidosis por transtiretina –polineuropática,  cardiaca, senil sistémica y SNC selectiva -incluyendo las etapas avanzadas.
 
La ejecución de este proyecto ayudará a maximizar el uso de los recursos del sistema público de salud, en una estrategia de sostenibilidad financiera del sistema encaminada a la prevención de enfermedades. Esto se debe a que el desarrollo de esta nueva alternativa terapéutica podrá prevenir la progresión de la enfermedad (evitando la formación de fibras amiloides) y podrá también revertirla (induciendo la disgregación de fibras depositadas en los tejidos) .
 
El SOM0226 fue previamente aprobado por otra indicación, por lo que el riesgo y el nivel de inversión para desarrollar esta nueva indicación es más reducido. El precio de mercado de este medicamento implicaría una reducción de costes considerable para los sistemas públicos de salud, comparado con las pocas opciones de tratamiento actuales y, al mismo tiempo, sería un tratamiento mucho más accesible para los enfermos.

Ambas instituciones asumirán los riesgos y retornos del proyecto, que ha contado con una inversión superior a los dos millones de euros

Screening virtual
 
La nueva actividad terapéutica del SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina fue descubierta por SOM Biotech mediante una plataforma computacional de screening virtual propia,  capaz de identificar nuevas actividades terapéuticas de medicamentos ya comercializados. Posteriormente, el SOM0226 fue validado experimentalmente en varios modelos no clínicos en centros de España, Europa y Estados Unidos. Los resultados positivos obtenidos permitieron proteger el nuevo uso del SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina mediante una patente internacional.
 
Conseguir este objetivo ha supuesto un esfuerzo de más de tres años y una inversión superior a los dos millones de euros, que ha sido posible gracias a capital privado y a subvenciones y préstamos públicos de la Agencia para la Competitividad de la Empresa (ACC1Ó) de la Generalidad de Cataluña, la Oficina Española de Patentes y Marcas, y los Ministerios de Sanidad y de Economía.
 

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