Las terapias genéticas y celulares para las enfermedades lisosomales podrían estar disponibles en tres o cinco años

MADRID, 05 (EUROPA PRESS)

Las terapias genéticas y de implantación celular destinadas a pacientes con enfermedades lisosomales podrían suponer «una esperanza para todas estas patologías en el plazo de unos tres o cinco años», según ha señalado Gregory Pastores, neurólogo y pediatra de la Universidad de Nueva York, en el X Simposio Internacional sobre Enfermedades de Almacenamiento Lisosomal, celebrado en Madrid.

En este encuentro, organizado con la colaboración de la compañía biofarmacéutica Shire Human Genetics Therapies (HGT), el doctor Pastores ha explicado que el gran reto de todas las terapias de sustitución enzimática consiste en lograr que los fármacos atraviesen la barrera hematoencefálica para prevenir los daños neurológicos que ocasionan este tipo de patologías.

Pastores asegura a las nuevas herramientas de diagnóstico y los nuevos tratamientos se sumarán el descubrimiento de nuevos biomarcadores relacionados con el estado de la evolución de la enfermedad y su progresión en cada órgano. «La combinación de nuevos biomarcadores nos permitirá ir muy por delante de la enfermedad y evitaremos que el daño llegue al sistema nervioso central», confía

«En cinco años –adelanta este experto– tendremos más piezas del puzzle científico y, por tanto, mejorará la calidad de vida de estos pacientes. Comprobaremos que la genética no marca necesariamente el futuro de cada persona, sino de lo que potencialmente puede llegar a ser».

Según el doctor Atul Mehta, hematólogo del Royal Free Hospital en Londres, Shire está desarrollando un estudio en fase II en el que se administra terapia enzimática a través de un catéter central interno implantado quirúrgicamente en el tejido subcutáneo.

A través de este catéter el medicamento puede acceder al líquido cefalorraquídeo y evitar los daños neurológicos que generan estas enfermedades. «Se trata de un procedimiento seguro que puede aportar claras ventajas a los niños afectados por patologías lisosomales», asevera.

Más de 600 especialistas se reunieron este fin de semana en Madrid para analizar los nuevos avances en el diagnóstico y tratamiento de las enfermedades lisosomales, patologías que afectan a más de 3.500 españoles, que son sus portadores.

Las enfermedades lisosomales son un grupo de patologías hereditarias que se caracterizan porque los afectados presentan una deficiencia de una enzima que se encuentra en el lisosoma. Hasta la fecha, se han diagnosticado 50 diferentes.

Entre ellas se encuentra la enfermedad de Gaucher, la más frecuente, y la de Fabry, también llamada «enfermedad impostora», porque simula los síntomas de muchas otras patologías, como el lupus, la fibromialgia o la artritis reumatoide.

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