La UGR publica un trabajo sobre la corrección de los efectos nocivos de la terapia génica en inmunodeficientes

GRANADA, 9 (EUROPA PRESS)

El Instituto de Biopatología y Medicina Regenerativa de la Universidad de Granada (UGR), recientemente constituido, ha publicado su primer trabajo sobre el desarrollo de un protocolo que pretende disminuir sustancialmente los efectos nocivos que puede causar la terapia génica en enfermos con inmunodeficiencias.

Según informó hoy la UGR en una nota remitida a Europa Press, este estudio, dirigido por el profesor Ignacio Molina, de la UGR, y el doctor Francisco Martín, del Instituto de Parasitología y Biomedicina “López Neyra” del CISC, supone “un avance” en el campo de la terapia génica, ya que, “por primera vez”, se consigue introducir el gen en la célula del paciente “sin causar efectos nocivos”.

En concreto, Molina argumentó que dicho trabajo, publicado en la revista “Gene Therapy”, “explica que a pesar de que la terapia génica ha tratado con éxito algunas inmunodeficiencias, este tipo de tratamiento supone ciertos riesgos para el paciente, ya que existe la posibilidad de que aparezcan efectos no deseados al no poder discriminar las células en las que se integra el gen sano para fabricar las proteínas terapéuticas, ni tampoco la cantidad que deben producir”.

Para superar este hándicap, dicho equipo de expertos ha desarrollado una estrategia de terapia génica que ha permitido que el gen que es insertado en el paciente “genere un nivel de proteínas equivalente al que tienen las células normales” y, por tanto, “no haya peligro de toxicidad”. Además, han logrado que dicho gen “se exprese sólo en las células en las que así tienen que hacerlo”.

Aunque dicho estudio se ha centrado en el síndrome de Wiskott-Aldrich –patología congénita que se caracteriza por una inmunodeficiencia seria que se acompaña de alteraciones en las plaquetas y eccemas y que afecta a uno de cada 200.000 varones–, la estrategia de terapia génica que han diseñado “también podría aplicarse a otras inmunodeficiencias primarias, que dan lugar a más de 150 enfermedades congénitas distintas”.

Según la UGR, junta a esta “novedad”, este equipo de expertos ha aportado “el uso de instrumentos que están revolucionando el campo de la terapia génica desde hace escaso tiempo”. Se trata, añade la nota, de los vectores lentivirales, basados en secuencias víricas y que sirven para introducir “de forma muy eficiente” los genes terapéuticos en células que son de especial interés para la terapia génica, como las células madre hematopoyéticas, capaces de reconstituir todo el sistema inmune del paciente.

Así, los investigadores modificaron dichos vectores “para conseguir una expresión tejido-específica y fisiológica, así como su introducción en células madre hematopoyéticas obtenidas de cordón umbilical”, gracias a la colaboración del Hospital Materno-Infantil de Granada.

Además de las inmunodeficiencias, Molina aseguró que otras enfermedades causadas por las mutaciones de un gen “también podrían ser tratadas mediante este protocolo que garantiza la seguridad y eficiencia de los tratamientos”. Igualmente, se refirió a sus “potenciales aplicaciones” en el tratamiento de enfermedades autoinmunes y en la inmunoterapia del cáncer.

Del mismo modo, subrayó que este proyecto “es un ejemplo de las líneas que se desarrollarán en un futuro”, toda vez que manifestó que, “además de las células madre embrionarias, existen otros tipos de tratamientos y aproximaciones a la medicina regenerativa que también pueden hacer frente a patologías para las que a priori no existe tratamiento, como es el caso de la terapia génica”.

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