ADN antiguo ayuda a descubrir una terapia potencial para la hemofilia
Utilizando una hebra inactiva de ADN que ha estado arrinconada en los peces durante millones de años, los investigadores, de la Universidad de Florida (UF), remplazaron el gen defectuoso responsable de la enfermedad en crías de ratones.
El grado en el que los hemofílicos padecen la enfermedad depende de la cantidad faltante de esa proteína, denominada factor VIII. Si tienen muy bajos niveles de ella, sufren problemas de sangrado durante su vida, pero lo que es aún más problemático para ellos es que sangran en sus articulaciones, rodillas, caderas y tobillos, lo que limita su movilidad.
Aunque los ratones hemofílicos no desarrollan ninguno de estos síntomas extremos de la enfermedad, la terapia genética es capaz de impedir el sangrado abundante en los animales, como muestra el hallazgo.
Muchas personas en el mundo, más de 18.000 en Estados Unidos, tienen hemofilia A, la forma más común de la enfermedad, según datos oficiales (Centers for Disease Control and Prevention). Actualmente, el único tratamiento seguro para la dolencia es una forma purificada de la proteína, pero sus efectos no duran mucho tiempo. Los científicos han estado tratando durante años de encontrar un modo seguro para aplicar la terapia genética en pacientes hemofílicos, pero los problemas con los virus utilizados para transportar los genes necesarios a sus destinos han obstaculizado su éxito.
Los investigadores generalmente ocultan genes correctivos dentro de los virus, los cuales entonces infectan a las células. Sin el virus como medio de entrada, el gen sería incapaz de entrar en la célula. Pero la terapia viral genética ha estado asociada con complicaciones médicas, y unos cuantos pacientes han muerto como consecuencia de tales complicaciones.
En lugar de ese enfoque, los investigadores de la UF utilizaron un nuevo método no viral, empleando una hebra de ADN presente en los peces modernos, llamada transposón, para transportar el gen directamente al interior del ADN de los ratones. Se piensa que la terapia no viral es más segura.
Los transposones tienen la habilidad natural de saltar a diferentes posiciones en el ADN, permitiéndoles conducir los genes al interior de la célula. El transposón que los investigadores de la UF utilizaron es uno de los pocos que funcionan en mamíferos.
Ahora, los investigadores de la UF están estudiando diferentes maneras de usar el transposón y tratar de encontrar una vía eficaz para superar el ataque del sistema inmunológico.
|
