Mejor modo de aplicar terapia genética
Usando una técnica llamada reacción en cadena de polimerasa (PCR), los investigadores alteraron la secuencia genética del recubrimiento exterior, o cápside, del virus adeno-asociado (AAV). Éste es un virus normalmente inocuo usado a menudo para trasmitir genes sanos a tejidos enfermos.
En la terapia genética, los médicos introducen genes saludables en una persona que tiene una forma defectuosa de dichos genes, con la esperanza de que los nuevos corrijan el problema. Los virus son actualmente el vehículo más común usado para entregar genes al cuerpo.
La mayoría de las pruebas clínicas para terapia genética usan el AAV porque es un virus que no produce enfermedades, pero pese a todo se estima que entre un 50 y un 90 por ciento de las personas reaccionan inmunológicamente al AAV como si fuera un agente externo perjudicial.
 | | Virus adeno-asociado. (Foto: University of California in San Francisco Computer Graphics Lab.) |
Esto ha causado problemas en algunas pruebas clínicas donde los pacientes crearon anticuerpos que destruyeron el virus, y junto con él, los genes sanos que portan.
"Logramos hacer cambios aleatorios a lo largo de la secuencia genética completa del cápside del AAV", explica Brian Kaspar, coautor del estudio y profesor de pediatría en la Universidad Estatal de Ohio. "Con esto, generamos más de un millón de variaciones diferentes del cápside, incluyendo mutaciones que el sistema inmunológico humano no reconocería y por consiguiente no atacaría".
Kaspar colaboró con David Schaffer, Narendra Maheshri y James Koerber, todos del Instituto de Neurociencia Helen Wills, en la Universidad de California en Berkeley.
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