Bonini y sus colegas tenían todas las herramientas para explorar la función de ataxina 3 en SCA3, porque habían desarrollado moscas de la fruta Drosophila con genes alterados de forma tal que produzcan versiones normales y varias versiones anormales de la proteína humana. En sus estudios, los investigadores primero encontraron que las moscas con la versión normal de ataxina 3 humana no presentaban ninguna evidencia de SCA3. Sin embargo, la forma de ataxina 3 con una región poliglutamina expandida, conocida por estar involucrada en la SCA3 humana, produjo una versión con todas las características de la neurodegeneración SCA3 en las moscas. "En muchas enfermedades neurodegenerativas humanas se encuentra que la proteína normal también está, en realidad, involucrada en el proceso de la enfermedad", dijo Bonini. "Pero en este caso, pensamos que es inusual que la ataxina 3 normal no parezca ser nada tóxica; no pudimos observar ninguna indicación de que causaba degeneración o cualquier fenotipo causado por la proteína patógena". "Entonces, pensamos que quizás podríamos revelar un fenotipo de la enfermedad si expresábamos la ataxina 3 normal junto con la proteína patógena. Quizás veríamos una mejoría o un sinergismo en la patología. Pero lo que sucedió, de forma muy sorprendente, fue que la ataxina 3 normal suprimió dramáticamente la enfermedad. Eso dice que la función normal de la proteína patogénica puede ayudar a atenuar su propia toxicidad". En otros estudios, los investigadores estudiaron varias versiones de ataxina 3 truncada en busca de pistas sobre su función en la supresión de la enfermedad. Encontraron que la ataxina 3 necesitaba su actividad de proteasa y su capacidad de unirse a la ubiquitina para proteger contra la patología. Además encontraron que el proteosoma que destruye a la proteína tenía que ser funcional para que la ataxina 3 fuera protectora. Es importante notar que cuando los investigadores introdujeron ataxina 3 en los modelos de mosca de otras enfermedades poliglutaminas, incluyendo la enfermedad de Huntington, encontraron un efecto protector similar. "Este descubrimiento sugiere que si podemos aprender más sobre lo que regula esta actividad de ataxina 3, de modo que podamos utilizar drogas para activarla, podría existir la posibilidad de desarrollar una terapia que retrase el curso de la enfermedad", dijo Bonini. Bonini cree que el paso siguiente es centrarse en la comprensión del mecanismo de los efectos protectores de ataxina 3. La mosca continuará siendo un modelo útil para las fases iniciales de pruebas de drogas. "La mosca resulta ser un sistema prometedor para utilizarlo en la búsqueda de compuestos pequeños, porque tiene una barrera cerebral sanguínea limitada para drogas", dijo. "Por lo tanto, se puede determinar si una droga funciona, en principio, en la mosca y después realizar estudios en mamíferos, donde se puede resolver el problema de hacer que la droga llegue al cerebro". Hay 2 comentarios
30/07/10 - 21:58
Tema: enfermedades neurodegenerativas
recientemente me practicaron una resonancia magnetica con gadolinio y arrojo como resultado que tengo atrofiado los cornetes inferiores y que se recommienda control ya que algunos transtornos neurodegenerativos pueden curzar con este tipo de hallazgo 18/12/09 - 00:40
Tema: salud
tengo un nieto que segun los medicos no se le formo una parte superior del cerbro al niño de apenas 35 dias de nacido,el hace muchos movimientos,llora,se mueve,etc quisiera saber si hay tratamientos para esto estamos demasiado preocupados sin saber donde ir, aun esta hospitalizado,somos venezolanos,cualquier informacion hagamela llegar por este correo,orlandojoseparra@hotmail.com Deje un comentario
1
Más artículos
|
Novedades
Publicidad
|
Contactar |
Avisos legales |
Tarifas de publicidad
© Lexur |